For børn med én type dødelig hjernekræft viser en usædvanlig behandling lovende

Undersøgelsen brugte genetisk modificeret herpesvirus til at behandle gliomer, som tegner sig for 8% til 10% af hjernetumorer i barndommen og ofte vender tilbage efter operation, kemoterapi eller stråling.

Dette billede fra 2016 viser Jake Kestler (i midten) med sine forældre Gallite og Josh og søsteren Lily en måned før han blev diagnosticeret med en hjernetumor kaldet et gliom. Jake modtog en genetisk modificeret type herpesvirus som en eksperimentel behandling af kræften, da han var 12. Han levede i et år og fire måneder efter det, længe nok til at fejre sin bar mitzvah, tage med sin familie til Hawaii og se en bror blive født, sagde Josh Kestler.

Dette billede fra 2016 viser Jake Kestler (i midten) med sine forældre Gallite og Josh og søsteren Lily en måned før han blev diagnosticeret med en hjernetumor kaldet et gliom. Jake modtog en genetisk modificeret type herpesvirus som en eksperimentel behandling for kræften, da han var 12. Han levede i et år og fire måneder efter det, længe nok til at fejre sin bar mitzva, tage med sin familie til Hawaii og se en bror blive født, sagde Josh Kestler.

Stillet til rådighed

I årtier har en dødelig form for børnekræft kaldet gliom undgået videnskabens bedste værktøjer. Nu har lægerne gjort fremskridt med en usædvanlig behandling: Drypning af millioner af kopier af en virus direkte ind i børns hjerner for at inficere deres tumorer og anspore et immunsystemangreb.



Et dusin børn, der blev behandlet på denne måde, levede mere end dobbelt så længe, ​​som lignende patienter har gjort tidligere, rapporterede læger på en American Association for Cancer Research-konference og i New England Journal of Medicine.

Selvom de fleste af børnene i sidste ende døde af deres sygdom, er nogle få i live og har det godt flere år efter behandlingen - noget næsten uhørt med disse tumorer.

Dette er det første skridt, et kritisk skridt, sagde undersøgelsens leder, Dr. Gregory Friedman, en specialist i børnekræft ved University of Alabama i Birmingham. Vores mål er at forbedre dette.

Dr. Gregory Friedman, specialist i børnekræft i Birmingham, Alabama, leder en undersøgelse til behandling af en dødelig form for børnekræft med en behandling, der involverer infusion af genetisk modificeret herpesvirus direkte ind i hjernen for at anspore immunsystemets reaktion på kræftcellerne. .

Dr. Gregory Friedman, specialist i børnekræft i Birmingham, Alabama, leder en undersøgelse til behandling af en dødelig form for børnekræft med en behandling, der involverer infusion af genetisk modificeret herpesvirus direkte ind i hjernen for at anspore immunsystemets reaktion på kræftcellerne. .

Denise McGill / Children's of Alabama hospital

Friedman sagde, at det kunne være ved at prøve det, når patienter først bliver diagnosticeret, eller ved at kombinere det med andre terapier for at styrke immunsystemet.

Børnene i undersøgelsen fik den eksperimentelle tilgang, efter at andre behandlinger mislykkedes.

Undersøgelsen involverede gliomer, som tegner sig for 8% til 10% af hjernetumorer i barndommen. Normalt behandles med kirurgi, kemoterapi eller stråling, de vender ofte tilbage. Og når de gør det, er overlevelsen i gennemsnit under seks måneder.

I sådanne tilfælde har immunsystemet mistet evnen til at genkende og angribe kræften.

Så forskere har søgt efter måder at gøre tumoren til et nyt mål. De henvendte sig til herpesvirus, som forårsager forkølelsessår og ansporer til en stærk immunsystemrespons. Treovir, en forstadsvirksomhed fra Philadelphia, udviklede en behandling ved at genetisk modificere virussen, så den kun ville inficere kræftceller.

Gennem små rør indsat i tumorerne gav lægerne den ændrede virus til 12 patienter i alderen 7 til 18 år, hvis kræft var forværret efter sædvanlige behandlinger. Halvdelen modtog også én dosis stråling, som menes at hjælpe virussen med at sprede sig.

Elleve viste beviser i billeddiagnostiske tests eller vævsprøver, at behandlingen virkede. Median overlevelse var lidt over et år - mere end det dobbelte af, hvad der er set tidligere.

Fra juni sidste år - grænsen for at analysere disse resultater - var fire stadig i live mindst 18 måneder efter behandlingen.

Tests viste også høje niveauer af specialiserede immunsystemceller i deres tumorer. Det tyder på, at behandlingen havde rekrutteret den nødvendige hjælp fra kroppen til at angribe sygdommen.

Der blev ikke set nogen alvorlige sikkerhedsproblemer, selvom der var adskillige procedurerelaterede komplikationer og milde bivirkninger, herunder kvalme, opkastning, diarré og træthed.

Kun én lignende virusbehandling for enhver form for kræft er godkendt i USA - Imlygic, også en modificeret herpesvirus, til behandling af melanom, som er den mest alvorlige type hudkræft.

Jake Kestler fik behandlingen, da han var 12.

Det gik meget godt. Han levede i et år og fire måneder efter det, længe nok til at fejre sit bar mitzvah , tag med sin familie til Hawaii og se en bror blive født, sagde hans far Josh Kestler, en finansdirektør fra Livingston, New Jersey.

Jake døde den 11. april 2019, men vi har overhovedet ikke fortrudt at prøve behandlingen, sagde Kestler, som sammen med sin kone har startet en fond kaldet Trail Blazers for Kids for at forske videre.

Det er en ødelæggende sygdom for disse patienter og deres familier, sagde Dr. Antoni Ribas, en kræftspecialist ved UCLA, som er formand for gruppen, der afholder konferencen.

De tidlige resultater tyder på, at virusbehandlingen hjælper, men de skal verificeres i en større undersøgelse, som lægerne planlægger, sagde Ribas.

Friedman sagde, at undersøgelser også fortsætter hos voksne, og der er planer om andre typer hjernetumorer i barndommen.

Amerikanske statstilskud og flere fonde betalte for undersøgelsen, og flere læger, der var involveret, har økonomiske forbindelser til Treovir.

Denne kombination af mikroskopbilleder viser immunceller i hjernetumoren hos et barn før og efter en behandling, der involverer brug af vira til at anspore et immunsystems respons på kræftcellerne. Billedet til højre viser en stigning i aktiverede immunceller, angivet med brunt.

Denne kombination af mikroskopbilleder viser immunceller i hjernetumoren hos et barn før og efter en behandling, der involverer brug af vira til at anspore et immunsystems respons på kræftcellerne. Billedet til højre viser en stigning i aktiverede immunceller, angivet med brunt.

University of Alabama Birmingham via AP